いくつかの疾患領域では、医薬品開発のための臨床試験で適切なエンドポイントについて、FDA・EMAでガイダンスが整備されており、そういう場合にはガイダンスに従っておけば概ね問題にはなりません。
ただ最近は疾患も細分化・拡大していて、開発計画を規制当局と協議するたびにエンドポイントについても合意を取る必要があります。
ただ、これまでみたいな「血液検査しとけばOK」みたいな評価項目ならともかく、医師の判断が必要な疾患、国際的に診断にゆらぎがあり得る疾患だと、議論は難しくなりそうです。
ちなみに日本ではあまりそういうガイドラインは制定されていませんね…